Les accès précoces et compassionnels permettent de déroger aux règles applicables à la mise sur le marché des médicaments, sous réserve de respecter les règles en la matière. Ce cadre a fait l’objet de quelques adaptations, applicables à compter du 1er septembre 2026…

Accès précoces et compassionnels : de quoi s’agit-il ?

Pour être commercialisés et administrés aux patients, les médicaments doivent suivre un parcours de tests et de vérification afin d’obtenir une autorisation de mise sur le marché délivrée par les autorités compétentes.

Ces règles peuvent toutefois être assouplies, dans certains cas et sous certaines conditions. Il en va ainsi des accès précoces et des accès compassionnels, qui permettent à des patients d’accéder à des médicaments avant leur commercialisation ou en dehors de leur autorisation de mise sur le marché (AMM), lorsque certaines conditions sont réunies.

L’accès précoce correspond à l’hypothèse où, à titre exceptionnel, des patients atteints de maladies rares ou graves peuvent recevoir un traitement innovant et être remboursés avant sa commercialisation officielle ou son remboursement classique.

Cette utilisation précoce est encadrée par des indications thérapeutiques précises afin de traiter des maladies graves, rares ou invalidantes et lorsque les conditions suivantes sont réunies :

• il n’existe pas de traitement approprié ;
• la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée ;
• l’efficacité et la sécurité de ces médicaments sont fortement présumées au vu des résultats d’essais thérapeutiques et, s’agissant d’un vaccin, au vu des recommandations vaccinales émises par la Haute Autorité de santé (HAS) ;
• le médicament est présumé innovant, notamment au regard d’un éventuel comparateur cliniquement pertinent.

L’accès compassionnel permet d’utiliser des médicaments sans autorisation de mise sur le marché ou bien dans une indication particulière en France pour traiter des maladies graves ou rares lorsqu’il n’existe pas de traitement approprié. Les médicaments en question ne nécessitent pas, dans ce cas, d’être considérés comme innovants.

Accès précoces et compassionnels : quel cadre à compter du 1er septembre 2026 ?

Le cadre applicable aux accès précoce et compassionnel des médicaments est harmonisé et simplifié, les objectifs étant :

• de simplifier les démarches administratives ;
• d’harmoniser les règles applicables aux accès précoces et compassionnels ;
• de mieux articuler les procédures françaises avec les évaluations européennes ;
• de clarifier les responsabilités des différentes autorités (HAS, ANSM, ministres) et renforcer le suivi des engagements des industriels.

Simplification des échanges entre les autorités

Les relations entre la Haute Autorité de santé (HAS), l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) et les ministres chargés de la santé et de la Sécurité sociale sont simplifiées.

L’objectif est d’éviter certaines étapes devenues inutiles lorsque l’ANSM a déjà rendu un avis défavorable ou lorsqu’une décision relève directement d’une autre autorité.

En outre, si le comité scientifique de l’Agence européenne du médicament émet un avis favorable sur un traitement, l’ANSM n’a plus besoin de rendre le sien, et la HAS dispose de 45 jours pour adapter le protocole d’utilisation en France.

Les sanctions financières en cas de pénurie sur ces traitements innovants ne sont, par ailleurs, plus décidées par le Comité économique des produits de santé, mais relèvent désormais directement des ministres de la Santé et de la Sécurité sociale.

Mise en place d’un guichet unique

Les demandes d’accès précoce sont désormais déposées via un service dématérialisé unique (un guichet unique), au lieu d’être adressées simultanément à plusieurs autorités, dans le but de :

• de réduire les démarches administratives pour les laboratoires ;
• d’améliorer la coordination entre les administrations ;
• de raccourcir les délais d’instruction.

Plusieurs notions sont, par ailleurs, harmonisées, et notamment celle de titulaire des droits d’exploitation (à savoir l’exploitant).

Cette harmonisation permet d’utiliser les mêmes concepts pour :

• l’accès précoce ;
• l’accès compassionnel ;
• les différentes étapes de suivi du médicament.

Renforcement des obligations d’approvisionnement

Lorsqu’un laboratoire bénéficie d’une autorisation d’accès précoce, mais ne respecte pas son engagement d’approvisionner correctement le marché français, une majoration de la remise annuelle peut être appliquée.

Pour rappel, la remise annuelle est un mécanisme financier par lequel le laboratoire pharmaceutique reverse à l’Assurance maladie une partie des sommes perçues au titre d’un médicament bénéficiant d’un accès précoce.

L’objectif est d’éviter que des médicaments bénéficiant d’un accès précoce deviennent indisponibles pour les patients, et d’encourager les laboratoires à garantir la disponibilité effective des médicaments pour lesquels ils bénéficient d’un accès dérogatoire.

Mise sur le marché des médicaments : du nouveau pour les accès précoces et compassionnels – © Copyright WebLex